Casi dos tercios de los pacientes que participaron en el estudio ahora permanecen libres de la enfermedad, dicen los investigadores.
Lunes 08 de diciembre de 2025
Los resultados del ensayo clínico se han publicado en el New England Journal of Medicine y se han presentado en la 67ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología en Florida.
Los cuidados paliativos parecían ser la única opción que le quedaba a Alyssa Tapley, una paciente de leucemia , hasta que se convirtió en la primera persona del mundo en recibir un tratamiento que edita células inmunes sanas para combatir el cáncer.
A la adolescente de Leicester le diagnosticaron leucemia de células T en mayo de 2021, después de un largo período de lo que su familia pensó que eran resfriados , virus y cansancio general.
No respondió a la quimioterapia ni al trasplante de médula ósea y pensó que su cáncer era “incurable” hasta que le propusieron la oportunidad de investigar.
Cuando Alyssa recibió la terapia en 2022, se mantuvo cautelosamente optimista después de que su leucemia se volviera indetectable.
Pero tres años después, a los 16 años, el tratamiento le ha cambiado la vida. Le dieron el alta para un seguimiento a largo plazo y sueña con convertirse en investigadora científica.
Otros ocho niños y dos adultos con una forma agresiva de leucemia que “parecía incurable” han recibido tratamiento en el Great Ormond Street Hospital (Gosh) y el King’s College Hospital (KCH).
Casi dos tercios de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) que participaron en el ensayo clínico del tratamiento, conocido como BE-CAR7, ahora permanecen libres de cáncer.
BE-CAR7, desarrollado por científicos de Gosh y el University College de Londres (UCL), es un tratamiento innovador que funciona editando células inmunes sanas para combatir el cáncer.
Normalmente, la terapia con células T CAR implica que un médico recolecte células T de un paciente, que luego se modifican en un laboratorio con proteínas llamadas receptores de antígenos quiméricos (CAR) colocadas en la superficie para reconocer y matar el cáncer.
Estas células inmunes luego se reintroducen en el torrente sanguíneo del paciente mediante un goteo.
Pero utilizar este concepto para la leucemia, que se ha desarrollado a partir de células T anormales, es más complicado.
Para BE-CAR7, los investigadores utilizaron células T sanas de un donante y las modificaron utilizando un método llamado edición de bases, que puede usarse para cambiar letras individuales del código de ADN dentro de células vivas.
Permite que las células T trabajen después de la quimioterapia y las desarma para evitar ataques contra las células normales.
Cuando se administran células T CAR editadas a un paciente, éstas encuentran y destruyen rápidamente todas las células T del cuerpo, incluidas las células T de leucemia.
Si la leucemia se erradica en cuatro semanas, el sistema inmunológico del paciente se reconstruye mediante un trasplante de médula ósea a lo largo de un período de varios meses.
Siguiendo esta teoría, un ensayo clínico exploró si BE-CAR7 podría eliminar la leucemia antes de un trasplante de médula ósea planificado con la esperanza de que pudiera prevenir la reaparición del cáncer.
Para el estudio, nueve niños y cuatro adultos con LLA-T fueron tratados con BE-CAR7 y poco más de la mitad (64 por ciento) ahora están libres de la enfermedad.
El 82 por ciento de los participantes que pudieron recibir un trasplante de células madre sin enfermedad lograron una remisión profunda.
Aunque hubo efectos secundarios, como bajo recuento sanguíneo y erupciones cutáneas, éstos fueron manejables, según los investigadores.
Waseem Qasim, profesor de terapia celular y genética en la UCL e inmunólogo consultor honorario en Gosh, dijo: “Anteriormente mostramos resultados prometedores utilizando la edición precisa del genoma para niños con cáncer de sangre agresivo y este mayor número de pacientes confirma el impacto de este tipo de tratamiento.
“Hemos demostrado que las células T CAR editadas universales o listas para usar pueden buscar y destruir casos muy resistentes de leucemia CD7+”.
El Dr. Rob Chiesa, investigador del estudio y consultor de trasplante de médula ósea en Gosh, dijo: “Aunque la mayoría de los niños con leucemia de células T responderán bien a los tratamientos estándar, alrededor del 20 por ciento puede no hacerlo.
“Son estos pacientes los que necesitan desesperadamente mejores opciones y esta investigación brinda esperanza de un mejor pronóstico para todos los diagnosticados con esta forma rara pero agresiva de cáncer de sangre”.
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